热门关键词: 鹰谷Integle 跨界皇后镇分子 生物学中 中国大数据 InDraw
CTD主要由五大模块组成
时间:2019-01-23 14:06:24 来源:临床研究
摘要 : 目的是在满足一定的统计学要求的前提下,在有限的样本量(通常不超过20)、有限的时间内
目的是在满足一定的统计学要求的前提下,在有限的样本量(通常不超过20)、有限的时间内(每个患者的治疗期常不超过数周),初步判断一个研究药物是否有效、某个剂量是否有效,是否应继续开发下去,附带看一下某些疗效判断方法是否可行。
从目的角度,0 期研究也是初步判断药物的效果,类似 II 期(尤其是IIa),所以 0 期的设计,在某些方面类似 IIa 的单臂研究,但是由于样本量小、又要满足一定的统计学要求,所以也有其特点,设计起来其实可能更为复杂。
I 期
通常是摸索剂量(dose finding, dose-ranging),药代(PK)和药动(PD),样本量也不大(一般不超过20,或者20左右)。尤其是PD,通常会使用交叉研究,因为交叉研究有其特点,适合此类设计目的。
交叉研究中,每个患者都是其自己的对照(在不同阶段,分别扮演研究组和对照组的角色),而且交叉研究的变量一般小于平行对照,所以在利用样本方面,交叉研究的效率远高于平行对照,交叉研究如果纳入 20 例患者,平行对照 50 例都不一定能获得相似的结果。
但是交叉对照也有很多限制,例如脱落和失访对交叉研究的影响远大于平行对照研究;同一个人,不同时期接受不同治疗、中间隔以洗脱期,导致后遗效应,以及治疗-时间相互作用等等。所以在后期临床研发中,很少看到有用交叉对照的(有,但远少于平行对照)。

II 期

II 期是初步判断疗效的和安全性的(其实安全性贯穿研发始终),所以一般称为safety & activity研究(SA研究)。不同的治疗导致后遗效果,适合此类设计目的,腹带看一下某些疗效判断方法是否可以行,有多种做法,根据不同的临床疾病环境,以及既往数据等,可以采取单臂,平行对照的 RCT 等,终点一般选择 surrogate,而不是 clinical outcome。如果分 IIa 和 IIb,则 IIa 往往是单臂,样本量一般不会过百;IIb 则往往是平行 RCT。
III 期

III 期是严格的验证药物效果的验证性临床研究。很多会议上介绍临床研究,往往以此类研究为模版进行介绍,在假设检验的框架下

进行介绍。

四、新药上市审批 New DrugApplication
●NDA申报资料 — CTD(CommonTechnical Document)
CTD主要由五大模块组成:
①行政和法规信息
②概述:药物质量、非临床、临床试验的高度概括
③药品质量详述
④非临床研究报告
⑤临床研究报告
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