热烈祝贺鹰谷客户ADARx ：与艾伯维达成合作协议，共同开发跨多个疾病领域的小干扰RNA（siRNA）新药，包括神经科学、免疫学和肿瘤学。（ADARx使用鹰谷电子实验记录本InELN和科研项目管理系统InProject）

根据协议条款，ADARx将获得3.35亿美元的预付款，并有资格获得数十亿美元的额外或有付款，包括期权相关费用和里程碑付款，以及分层特许权使用费。

siRNA代表了一类能够调节基因表达和蛋白质生产的分子。与抗体和小分子等传统方式不同，siRNA调节基因的表达。这些分子旨在通过靶向编码致病蛋白质的信使RNA（mRNA）来防止致病蛋白质的产生。ADARx Pharmaceuticals的管线涵盖了多个治疗领域的创新siRNA疗法，目前共有9个在研项目，主要集中在遗传病、心脏代谢疾病和中枢神经系统疾病。其核心管线包括：ADX-324（用于治疗遗传性血管性水肿，已进入临床III期）、ADX-038（用于治疗多种补体介导的疾病，如地理萎缩（GA）、阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）等）。

此次战略合作将利用ADARx的RNA发现专业知识和专有的siRNA技术，这有可能实现持续和精确的mRNA沉默。艾伯维将酌情贡献其在抗体工程、抗体药物偶联物（ADC）和组织递送方法方面的专业知识，以加强ADARx的发现工作。

艾伯维高级副总裁兼发现研究全球负责人Jonathan Sedgwick博士表示：“siRNA是一种有前景的基因医学方法，用于沉默致病基因，但在有效靶向和递送siRNA方面仍存在挑战。我们很高兴与ADARx合作，利用他们的专有RNA技术以及我们的抗体、ADC和治疗领域的研发专业知识，将siRNA作为一种潜在的新型治疗方式，与我们的其他既定方法相结合。我们共同致力于为神经科学、免疫学和肿瘤学中的难治疾病开发创新解决方案。”

ADARx联合创始人、总裁兼首席执行官Zhen Li博士表示：“与艾伯维的合作进一步验证了我们在ADARx开发的差异化RNA技术，并有可能在多个疾病领域释放巨大的临床和商业潜力。艾伯维在研发方面的专业知识与其全球商业影响力相结合，使其成为加速这些项目的理想战略合作伙伴，为全球患者带来潜在利益。除了与艾伯维的战略合作外，ADARx还继续推进一系列深入的全资临床阶段项目，涵盖补体介导的、心血管和血栓性疾病以及各种临床前发现项目，包括肥胖和神经退行性疾病。”

关于ADARx Pharmaceuticals

ADARx Pharmaceuticals, Inc. is a late clinical-stage biotechnology company dedicated to transforming cutting-edge science into next-generation RNA medicines across a wide range of therapeutic areas. Our goal is to control the expression of specific disease drivers with highly selective RNA targeted therapies, delivering life-changing treatments for patients with urgent unmet medical needs. We are focused on advancing and expanding a deep pipeline of highly potent, durable and selective RNA-targeted therapeutic candidates, initially developing our product candidates for the treatment of complement-mediated, genetic, cardiovascular, central nervous system and metabolic (obesity) diseases. 

ADARx Pharmaceuticals, Inc. 是一家处于临床后期阶段的生物技术公司，致力于将尖端科学转化为涵盖广泛治疗领域的下一代RNA药物。我们的目标是通过高选择性的RNA靶向疗法，控制特定疾病驱动因子的表达，为存在迫切未满足医疗需求的患者提供改变生命的疗法。我们专注于推进和拓展一系列高效力、持久且高选择性的RNA靶向候选治疗药物构成的深度研发管线。目前，我们正初步开发用于治疗补体介导疾病、遗传性疾病、心血管疾病、中枢神经系统疾病以及代谢疾病（肥胖症）的候选产品。

参考资料：ADARx Pharmaceuticals