艾美斐在2019年引入了鹰谷电子实验记录本InELN、项目管理InProject、试剂库存管理InWMS等系统，已合作5年，是鹰谷信息化、数智化的长期伙伴。

2021-2024年，艾美斐取得至少7个IND证书，其中6个为中美双报。

近日，南京艾美斐宣布其自主研发的IPG8294获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的针对原发性线粒体肌病（primary mitochondrial myopathy, PMM）临床治疗的孤儿药资质认证（ODD，Orphan Drug Designation），标志着该公司在这一疾病领域取得了重要进展。

孤儿药资质认证的授予是FDA对用于治疗罕见病药物的重要认可。获得孤儿药认证后，IPG8294在研发中将获得一系列激励措施，包括上市后享有7年市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费（PDUFA，目前近300万美金）、临床研究费用享受25%税收减免以及可能免除部分临床数据的申报要求等一系列激励政策。因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。该认证不仅为IPG8294的进一步研发和市场化提供了重要支持，还将为线粒体肌病患者带来新的治疗希望。获得这一认证后，艾美斐将在IPG8294研发过程中和FDA更密切地合作，加快研发进程，使患者尽早获益。

关于IPG8294和线粒体肌病

线粒体肌病是一组少见的线粒体结构和（或）功能异常所导致的以脑和肌肉受累为主的多系统疾病。其肌肉损害主要表现为骨骼肌极度不能耐受疲劳，神经系统主要表现有眼外肌麻痹、卒中、癫痫反复发作、肌阵挛、偏头痛、共济失调、智能障碍以及视神经病变等，其他系统表现可有心脏传导阻滞、心肌病、糖尿病、肾功能不全、假性肠梗阻和身材矮小等。该病的发病率为5-15/100000。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，线粒体肌病被收录其中。线粒体肌病的发病机制在于编码线粒体中功能蛋白质的mDNA或nDNA 发生突变， 线粒体氧化磷酸化过程中必需的酶/载体无法编辑，ATP产生不足，导致能量代谢活跃的细胞（如脑细胞、肌肉细胞等）功能减退甚至坏死，组织代谢缺氧，出现无氧酵解，产生乳酸。目前，这类疾病还没有有效的治疗方法。

NAD+ 缺乏是线粒体肌病的重要病变特征，NAD+ 在线粒体功能稳态控制中起关键调节作用，通过补充提高NAD+ 水平已被证实可以缓解线粒体肌病病人的相关病变。在哺乳动物组织中发现，CD38是最主要的NAD+ 水解酶。鉴于NAD+ 水解酶CD38在线粒体肌病等许多病理条件下会表达增加，因此仅仅补充NAD+ 是远远不够的，抑制CD38的NADase活性能够更有效地提高线粒体肌病患者体内的NAD+ 含量。IPG8294是一款针对CD38 NADase开发的全球创新的小分子抑制剂，用于治疗线粒体肌病、神经退行性疾病等线粒体功能缺陷引起的疾病。IPG8294在临床前研究中展现出对线粒体肌病的优异药效：显著上调线粒体肌病模型小鼠肌肉中的NAD+ 水平，改善肌肉中的线粒体生物发生，降低肌肉中的乳酸蓄积，从而提高线粒体肌病小鼠的肌肉耐力，提示对线粒体肌病巨大的治疗潜力。艾美斐感谢合作伙伴对我们的支持，取得这样一个重要里程碑的成就，特别感谢上海朗华医药服务有限公司、上海益诺思生物技术股份有限公司的助力。这一杰出的研究成果也发表在著名的药物化学杂志上。

关于艾美斐医药

南京艾美斐生物医药科技有限公司（艾美斐医药）成立于2016年，是一家全球领先靶点（FIC）的创新药物研发公司。公司主要围绕恶性肿瘤、自身免疫性疾病、神经退行性疾病等重大疾病的病因研发“治本”的全球性创新药（FIC，first in class）。艾美斐医药曾获评江苏省科技型中小企业、江苏省创新型中小企业以及国家高新技术企业。曾荣获第八届“创业江苏”科技创业大赛、第九届中国创新创业大赛江苏赛区优秀企业、中国生物医药产业链创新风云榜金马奖、南京市培育独角兽企业称号等荣誉。艾美斐上海研发中心（艾美斐上海）于2020年被认定为国家高新技术企业，也获评上海市科技型中小企业。

艾美斐医药成立8年来，已完成5款产品的临床前开发，其中第1款产品IPG1094为全球第一个进入临床的MIF小分子抑制剂。MIF是肿瘤外泌体的重要成分，通过作用于髓系祖细胞上的CD74受体，而使造血干细胞分化停滞在未成熟的髓系细胞阶段，形成大量的髓源抑制性细胞（MDSC）。IPG1094通过阻断MDSC的形成，取消MDSC对效应T细胞的抑制作用，恢复抗肿瘤免疫反应，是一款新型广谱抗癌药，已于2022年完成I期临床试验。目前正在进行针对肺癌脑转移的临床研究；第2款产品IPG7236为全球第一个进入临床的CCR8小分子抑制剂。趋化因子受体CCR8是介导调节性T细胞（Treg）向肿瘤迁移并维持其免疫抑制性的关键分子。IPG7236通过阻断Treg迁移并取消其免疫抑制性而恢复抗肿瘤免疫反应，是一款新型广谱抗癌药。目前处于I期临床试验向II期临床过渡阶段，首选适应症为三阴性乳腺癌；第3款产品IPG11406为全球第一个进入临床的GPR183（EBI2）小分子拮抗剂，是一款针对自身免疫性疾病的病因而开发的“治本”的药物。EB病毒感染是多种自身免疫性疾病的重要的环境诱因。EB病毒诱导的基因2 （EBI2, 又名GPR183）在B淋巴细胞、T淋巴细胞等免疫细胞上异常高表达导致自身免疫性疾病。艾美斐针对EBI2这种G蛋白偶联受体开发的拮抗剂能完全清除自身免疫性疾病病灶部位的炎症细胞，重建免疫平衡，使疾病得到治愈。该产品已于2023年获得中美两国针对四种自身免疫性疾病的临床批件（SLE， IBD， MS， RA），并于2024年初正式进入I期临床，预计2024年9-10月完成I期临床，进入注册性II期临床，首选适应症为狼疮肾炎。

参考信息来源：

1. 南京艾美斐官网

2. 南京艾美斐微信公众号