热烈祝贺鹰谷电子实验记录本InELN、化合物注册管理系统InCMS、项目管理系统InProject客户瑞石生物获美国FDA孤儿药认定。

      近日，瑞石生物创新药Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病获得美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。Edralbrutinib片是国内自主研发的国家1类新药，为新型、口服、不可逆的BTK抑制剂，为同类产品国内首创。

      孤儿药（Orphan Drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次获得美国FDA孤儿药资格认定后，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

      视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，NMOSD）是一种罕见的慢性、自身免疫性、中枢神经炎性脱髓鞘病变，主要累及视神经和脊髓。临床以反复发作的视神经炎和长节段横贯性脊髓炎为特征，两者可能同时发生或单独出现。NMOSD为高复发、高致残性疾病，多数患者遗留有严重的视力障碍，或肢体功能障碍、尿便障碍。迄今国内只有2款进口产品获批，尚无国产自主研发的药物有NMOSD适应症获批，患者疾病负担和社会经济负担均较重。

      Edralbrutinib片是瑞石生物与恒瑞医药合作开发的一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。Edralbrutinib可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞，进而影响B细胞和其他免疫细胞介导的自身免疫炎性过程，后两者皆为视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的关键病理过程。目前，Edralbrutinib片针对NMOSD的II期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。

瑞石生物高级副总裁&首席医学官吴奕涵博士

      “本次Edralbrutinib片治疗NMOSD适应症获得FDA的孤儿药资格认定，我们倍感自豪! 注册、医学和临床运营团队均以高效专业的水平呈现、瑞石同仁们齐心协力，项目进展顺利。除此之外，我司也正在同步开展Edralbrutinib片针对原发性膜性肾病（PMN）适应症的临床开发；公司将加快推进该产品的临床研发以及上市进程。在瑞石跃迁发展的这一年，让我们一起期待更多的好消息！” 

关于瑞石生物

      瑞石生物是一家专注于自身免疫和炎症性疾病领域的新药研发公司，由恒瑞医药在2018年初孵化共同成立。公司现有16项临床试验在中美澳同步开展，其中包含4个III期临床。目前核心产品为艾玛昔替尼片，该产品针对于特应性皮炎的III期临床研究已经达到了主要研究终点，将于2023年上半年提交NDA。2021年1月，根据其在特应性皮炎人群中优异的II期结果，艾玛昔替尼被国家药品监督管理局药品审评中心CDE纳入突破性治疗品种（BTD）。

关于鹰谷电子实验记录本
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