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FDA新措施公布之后,AI+新药研发的落地路径将更加清晰
时间:2019-01-07 14:36:36 来源:动脉网
摘要 : 近日,FDA局长Scott Gottlieb博士在2018年美国临床肿瘤学会(ASCO 2018)年


近日,FDA局长Scott Gottlieb博士在2018年美国临床肿瘤学会(ASCO 2018)年会上表示,14221-01-3,109-72-8,79060-88-1,94928-86-6的加速采购请点击鹰谷官方网站FDA正在尝试采取一些新的措施,推动药品研发更加高效,同时增加创新药物和疗法的上市机会。具体而言,FDA新政将临床试验招募与执行、新药申请与审评等各阶段都纳入其中。动脉网对此进行了解读。
临床试验招募与执行:突破受试者标准束缚
传统的受试者标准通常将年老、身体机能欠佳、器官功能障碍,患有脑转移或其他综合征的患者排除在外,然而药物一旦上市,他们却是最有可能接受这些药物治疗的人群。旧的受试者标准无疑制约了亟待救治的患者接触试验药物,并且对肿瘤学临床试验产生负面影响。
然而,即使有严苛的排除标准,药物试验的失败率仍然相当高。据麻省理工学院研究人员统计,2015年,抗癌新药试验总体成功率仅为8.3%,相对于10年前的3.4%进步很小。高失败率导致行业药物开发成本高昂,并传递到市场端,形成药价上涨压力。
此外,旧受试者标准也制约了药物竞品的多样性。通常,首先上市意味着长久的市场独占期,从而形成垄断价格。如果有大量替代药物充斥市场,高昂的垄断价格将被终结。
解开这种戈迪尔之结的一个途径,就是将提供治疗与处理对患者执行实际临床试验所产生的海量数据同步进行。这样一来,临床试验中的关键问答需要得到系统性重新设置,从而让医疗护理、试验设计和产品升级都实现最优化。
尽管有扩大化将未经临床验证的药物用于患者的做法的风险,但在实际场景中,及时而有效的新药可以避免患者病情进一步恶化,例如组织有长期淋巴瘤和入侵型并使的糖尿病患者再患上乳腺癌。
因此,FDA正在尝试向临床试验的申请者提供额外支持,帮助他们招募更多具有不同特质的患者加入试验。截止目前,FDA已经发布了在成人抗肿瘤药物临床试验中纳入青少年患者的指导性文件。根据这份文件,只要如果没有证据表明试验药物对年轻患者产生的毒性超过成人患者,在成人药的临床实验中纳入青少年患者就是合法的。

药物审评:格式化表格提高数据采集质量
此外,扩大临床试验受试者覆盖范围后,药物审评中一些人为因素也会延缓新药上市进度。其中,申请者与监管当局对审评材料的认知差异,往往会造成一些并不能提供最终决策依据的文档和信息拖宕审评流程。对此,FDA正在试点逐步将与安全性和有效性最相关的数据作为药物审评的重心,他们要求申请者在提交材料之前进行实质性审查。
具体而言,当申请人锁定了数据库,并决定向FDA提出申请,他们就会被要求开始与FDA共享底线数据,包括关键的原始数据和派生数据集、安全性和有效性表格和数字、研究协议和修订以及包装插页的草案。
通常,FDA可以在申请人锁定数据库2-4周时开始查验数据,评估其充分性和完整性。从而审评人员和申请人能够在实时互动中及早解决数据质量问题,推动审评过程更加高效和彻底。据统计,这种方式可以释放10%至30%的审评者时间。在此基础上,FDA将尝试创建动态数据提交系统
一年前由FDA建立的肿瘤卓越中心(OCE)目前正在执行这个试点。他们采用基于对申请人提交的表格按照FDA实质性审评标准进行格式化设定的肿瘤药实时审评( Real-Time Oncology Review,RTOR)。
在实践中,表格格式具体包含两部分:申请人的工作内容和FDA对申请人工作内容的评估。从而格式化表格可以作为灵活的数据审查平台,FDA实时出具的同意或不同意意见,并添加新的分析结论。RTOR试点早期侧重于已获批上市抗癌药物新增功效的补充申请,已经有不少申请人参与到试点中。后期,OCE的RTOR方式可能向创新药物和生物制剂申请扩展,并尝试多个补充申请平行审评。
美国企业和资本已在“AI+药物研发”领域布局
FDA的药物审评新政实际上从质和量两个方面对新药研发数据提出了更高要求,从而让人工智能在其中能够发挥重要作用。目前,已经有不少美国的创业企业正在做这方面的尝试。
更科学的药物发现方式
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